건성 황반변성 지도형 위축 신약 임상 뉴스 읽는 법과 치료제 개발 현황

최근 국내 바이오 기업들의 황반변성 치료제 임상 소식이 이어졌습니다. 건성 황반변성의 말기 형태인 지도형 위축은 오랫동안 치료할 방법이 없던 병이었지만, 보체 억제 주사 두 가지가 승인되면서 치료가 시작된 분야가 되었습니다. 뉴스 속 「임상 결과」가 지금 내 진료와 어떤 거리에 있는지는 임상 단계와 대상 수, 확인한 항목을 보면 가늠할 수 있습니다.

먼저 기억할 한 문장 초기 임상의 좋은 결과는 다음 단계로 넘어갈 근거이지 곧 쓸 수 있는 치료라는 뜻은 아니므로, 지금 받을 수 있는 치료와 검사는 담당 안과에서 확인하는 것이 출발점입니다.

이 글을 읽는 법

「황반변성 치료제 임상 결과 발표」 「임상 반려」 같은 제목을 보면, 건성 황반변성 진단을 받은 분과 가족은 자연스럽게 “이제 고칠 수 있는 걸까”, “나도 받을 수 있을까”를 먼저 떠올립니다. 그런데 뉴스 제목은 대개 결과의 방향만 짧게 전하고, 그 결과가 몇 명에게서 나왔는지, 비교 대상이 있었는지, 무엇을 확인하려던 시험이었는지는 본문 깊숙이 있거나 아예 빠져 있는 경우가 많습니다.

이 글은 네 편의 논문을 바탕으로 합니다. 지도형 위축 치료의 현재를 정리한 종설 두 편, 사람에게 처음 시행된 세포치료 임상의 첫 결과 한 편, 그리고 여러 질환의 임상시험 기록을 모아 성공률을 계산한 통계 연구 한 편입니다. 앞의 세 편은 「지금 어디까지 왔는가」를, 마지막 한 편은 「초기 결과가 실제 치료가 되기까지 얼마나 많은 관문이 있는가」를 보여 줍니다.

읽는 순서는 이렇습니다. 먼저 건성 황반변성과 지도형 위축이 무엇인지 짧게 짚고, 처음 승인된 보체 억제 주사가 무엇을 바꿨고 무엇을 아직 바꾸지 못했는지 봅니다. 그다음 연구 중인 여러 접근과 세포치료 첫 임상의 숫자를 읽는 법을 살핍니다. 이어서 임상 단계마다 무엇을 확인하는지, 성공률 연구가 무엇을 말해 주는지 정리하고, 연구들의 한계와 상담에서 물어볼 질문으로 마무리합니다.

숫자는 논문 요약에 적힌 만큼만 옮겼습니다. 서로 다른 연구의 숫자는 대상과 시점이 달라 한 줄에 놓고 비교하기 어렵습니다. 그래서 각 숫자 옆에 대상 수와 설계를 함께 적었습니다. 뉴스를 읽을 때도 같은 습관, 즉 숫자를 보면 “몇 명에게서, 무엇과 비교해서, 언제 잰 값인가”를 함께 찾는 습관이 도움이 됩니다.

이 글의 목적은 특정 임상 소식이 좋은지 나쁜지를 판정하는 것이 아닙니다. 어떤 소식을 접하더라도 스스로 같은 질문을 던져 볼 수 있도록 읽는 틀을 나누는 것입니다. 그 틀을 들고 진료실에 가면, 짧은 상담 시간에도 내 눈에 필요한 이야기를 더 구체적으로 나눌 수 있습니다.

건성 황반변성과 지도형 위축 — 습성과 무엇이 다른가

황반은 망막 한가운데에서 글자를 읽고 얼굴을 알아보는 중심 시력을 맡는 부분입니다. 나이와 관련해 이 부분이 손상되는 병을 나이관련 황반변성이라고 하며, 크게 건성과 습성으로 나눕니다. 두 형태의 기본 개념과 진단 과정은 황반변성 안내에서 자세히 볼 수 있으므로, 여기서는 임상 뉴스를 읽는 데 필요한 부분만 짚겠습니다.

습성 황반변성은 망막 아래에 비정상적인 새 혈관이 자라 피나 액체가 새는 형태입니다. 변화가 비교적 빠르게 올 수 있고, 새 혈관의 성장을 억제하는 눈 속 주사로 오래전부터 치료해 왔습니다. 주사 치료의 과정과 일정은 황반변성 항혈관 주사 안내에 정리되어 있습니다. 뉴스에서 「황반변성 치료제」라고 할 때 이 습성용 주사를 말하는지, 건성용 후보를 말하는지 먼저 구별하는 것이 첫걸음입니다.

건성 황반변성은 새 혈관 없이 망막 세포층이 서서히 약해지는 형태입니다. 그중 말기에 이르러 망막색소상피(망막 바깥쪽에서 시세포를 받쳐 주고 영양을 돕는 세포층)와 그 위의 시세포가 군데군데 사라진 상태를 지도형 위축이라고 부릅니다. 위축된 부위가 지도의 땅 모양처럼 경계를 그리며 보인다는 데서 붙은 이름입니다. 위축 부위는 시간이 지나며 넓어질 수 있고, 그 자리가 황반 중심에 가까울수록 읽기나 얼굴 알아보기가 어려워집니다.

종설은 지도형 위축이 진행하는 원인 경로로 보체 이상, 산화 스트레스, 만성 염증을 꼽습니다.¹ 보체는 몸의 면역 체계 일부로, 원래 세균 같은 외부 물질을 처리하는 단백질 무리입니다. 이 체계가 망막에서 지나치게 작동하면 자기 조직을 손상시키는 쪽으로 기울 수 있다는 것이 여러 연구의 가설이며, 처음 승인된 주사가 바로 이 경로를 겨냥합니다.

건성과 습성은 따로 떨어진 병이 아니라는 점도 기억할 만합니다. 건성으로 지내던 눈에 새 혈관이 생겨 습성으로 바뀌는 경우가 있기 때문에, 건성 진단을 받았더라도 정기 검사와 갑작스러운 변화에 대한 주의가 필요합니다. 지도형 위축 자체의 진단 검사와 경과 관찰은 지도형 위축 안내에서 이어 볼 수 있습니다.

임상 뉴스와 관련해 하나 더 짚어 둘 점은, 건성 황반변성 안에서도 단계가 여러 가지라는 사실입니다. 망막 아래에 노폐물 침착물이 쌓이기 시작한 이른 단계와, 세포가 실제로 사라진 지도형 위축 단계는 연구에서 다른 대상으로 다뤄집니다. 어떤 시험은 이른 단계의 진행을 늦추려 하고, 어떤 시험은 이미 생긴 위축의 확대를 늦추려 하며, 또 어떤 시험은 사라진 세포를 대신하려 합니다. 그래서 「건성 황반변성 치료제」라는 같은 표현 아래에서도 대상 환자가 서로 다를 수 있습니다.

내가 어느 단계에 있는지는 안저 사진, 빛간섭단층촬영(망막의 층을 단면으로 보는 검사), 안저 자가형광 같은 검사로 확인합니다. 뉴스 속 시험이 어떤 단계의 환자를 대상으로 했는지 알면, 그 소식이 나와 얼마나 가까운 이야기인지 판단하기 쉬워집니다.

건성 황반변성이 있는 분이 집에서 할 수 있는 일로는 한쪽 눈씩 가려 가며 바둑판 모양의 격자나 문틀처럼 곧은 선을 보는 습관이 자주 권해집니다. 선이 휘거나 끊겨 보이는 변화를 일찍 알아차리면 습성으로 바뀌는 신호를 놓치지 않는 데 도움이 될 수 있습니다.

2023년 이전과 이후 — 처음 승인된 보체 억제 주사

한 종설은 2023년 이전에는 지도형 위축에 승인된 치료가 없었고, 현재 미국에서 두 가지가 승인되어 있다고 정리합니다.² 다른 종설도 미국 식품의약국(FDA)이 보체 억제 주사 두 가지를 처음 승인했다고 적고, 이로써 지도형 위축이 「치료할 수 없던 병」에서 활발한 개발 분야로 바뀌었다고 설명합니다.¹ 건성 황반변성 환자와 가족에게 이 변화는 의미가 큽니다. 오랫동안 “지켜보는 것 말고는 방법이 없다”는 설명을 들어야 했던 영역에 처음으로 치료 선택지가 생겼기 때문입니다.

이 주사들은 앞에서 설명한 보체 경로를 억제하는 약을 눈 속(유리체강, 눈 안쪽을 채우는 젤 같은 공간)에 직접 넣는 방식입니다. 목표는 이미 사라진 세포를 되살리는 것이 아니라, 위축된 부위가 넓어지는 속도를 늦추는 것입니다. 종설은 이 주사들이 위축 확대 속도를 작지만 통계적으로 유의하게 늦췄다고 요약합니다.¹ 「통계적으로 유의하다」는 말은 차이가 우연만으로 생겼다고 보기 어렵다는 뜻이지, 차이가 크다는 뜻은 아닙니다. 효과의 크기와 유의성은 다른 질문입니다.

「승인」이라는 단어도 정확히 읽을 필요가 있습니다. 미국에서 승인되었다는 것은 그 나라 규제 기관이 대규모 임상 자료를 검토해 사용을 허가했다는 뜻입니다. 다른 나라에서 같은 약을 쓸 수 있는지, 언제부터 가능한지, 비용은 어떻게 되는지는 나라마다 별도의 절차를 거칩니다. 국내에서 지금 어떤 치료를 받을 수 있는지는 담당 안과에서 확인하는 것이 가장 정확합니다.

또 하나, 승인된 치료가 생겼다는 것과 모든 환자에게 그 치료가 맞는다는 것은 다른 이야기입니다. 위축의 위치와 크기, 진행 속도, 다른 쪽 눈의 상태, 주사를 오랜 기간 이어 갈 수 있는 여건에 따라 치료를 권하는 정도가 달라질 수 있습니다. 같은 진단명이라도 담당 의사가 사람마다 다른 설명을 하는 이유가 여기에 있습니다.

표에서 보듯 두 종설은 개별 환자를 직접 모아 실험한 연구가 아니라, 여러 연구 결과를 모아 정리한 글입니다. 그래서 주사의 효과가 정확히 몇 퍼센트였는지 같은 수치는 종설 요약에 나와 있지 않습니다. 구체적인 시험 설계와 결과는 지도형 위축 주사 연구를 다룬 이웃 글에서 확인할 수 있습니다.

처음 승인된 치료라는 사실은 앞으로의 임상에도 영향을 줍니다. 승인 치료가 없던 시절에는 새 후보를 「아무 치료도 받지 않는 집단」과 비교했지만, 이제는 기존 주사와 비교하거나 함께 쓰는 방식의 시험도 설계될 수 있습니다. 비교 대상이 달라지면 같은 「효과가 있었다」는 발표도 의미가 달라지므로, 뉴스에서 무엇과 비교한 결과인지 함께 보는 것이 더 중요해졌습니다.

위축 속도는 늦췄지만 — 구조와 시력 사이의 거리

승인된 주사의 효과를 이야기할 때는 두 가지를 함께 놓아야 합니다. 하나는 위축이 넓어지는 속도를 작지만 통계적으로 유의하게 늦췄다는 점이고, 다른 하나는 이런 구조 변화가 시력 개선으로 일관되게 이어지지는 않았다는 점입니다.¹ 어느 한쪽만 떼어 내면 “드디어 치료가 된다”거나 “효과가 없다”는 식의 반쪽짜리 이해가 되기 쉽습니다.

왜 이런 거리가 생길까요. 임상시험에서 위축 확대 속도는 주로 안저 자가형광 같은 영상 검사로 위축 면적을 재서 비교합니다. 안저 자가형광은 망막색소상피의 상태를 빛으로 비춰 사진처럼 기록하는 검사로, 위축 부위가 어둡게 나타납니다. 면적은 비교적 객관적으로 잴 수 있고 변화도 시간에 따라 꾸준히 관찰되기 때문에 시험의 주요 지표로 쓰기 좋습니다. 반면 시력은 위축 부위가 황반 중심을 침범했는지, 중심을 비켜 가는지에 따라 크게 달라지고, 같은 면적이 넓어져도 사람마다 느끼는 변화가 다릅니다.

예를 들어 위축이 황반 중심 바깥에서 넓어지는 동안에는 시력검사표의 숫자가 크게 변하지 않을 수 있습니다. 이 경우 확대 속도를 늦춰도 시력 숫자로는 차이가 잘 드러나지 않습니다. 반대로 위축이 이미 중심을 차지한 눈에서는 그 자리의 세포가 사라진 상태이므로, 속도를 늦춰도 이미 잃은 중심 시력이 돌아오기는 어렵습니다. 종설이 남은 과제로 「구조 지표와 실제 시력 사이의 괴리」를 꼽은 것은 이런 사정 때문입니다.¹

또 하나의 과제는 잦은 눈 속 주사의 부담입니다.¹ 속도를 늦추는 치료는 한 번으로 끝나는 것이 아니라 일정한 간격으로 계속 맞아야 효과를 기대할 수 있는 구조입니다. 병원을 오가는 시간, 주사 자체의 불편과 걱정, 눈 속 주사에 따르는 감염이나 염증 같은 위험, 비용을 오랜 기간 감당해야 합니다. 종설은 안전성도 남은 과제로 함께 적었습니다.¹ 그래서 이 치료를 시작할지는 위축의 위치와 크기, 다른 쪽 눈의 상태, 생활에서 중요하게 여기는 시각 기능 등을 함께 놓고 담당 의사와 상의하게 됩니다.

이 구조와 시력의 거리는 앞으로 나올 임상 뉴스를 읽을 때도 중요한 기준이 됩니다. 어떤 후보 약이 「위축 진행을 늦췄다」고 발표했다면, 그 지표가 영상에서 잰 면적인지, 실제 시력이나 읽기 속도 같은 기능인지 확인해 볼 수 있습니다. 면적 지표의 개선은 의미 있는 첫 신호이지만, 그것이 일상의 보는 능력으로 이어지는지는 따로 확인해야 할 질문입니다.

가족 입장에서는 “주사를 맞는데 왜 시력이 좋아지지 않느냐”는 질문이 나올 수 있습니다. 승인된 주사의 목표가 처음부터 진행 속도를 늦추는 데 있었다는 점을 알면, 시력 숫자가 그대로인 것을 곧바로 실패로 받아들이지 않을 수 있습니다. 동시에 치료의 이득이 작을 수 있다는 점도 솔직하게 알고 결정하는 것이 바람직합니다. 기대와 부담을 함께 설명받는 것이 이 단계에서 가장 실용적인 정보입니다.

정리하면, 지금의 치료는 「잃는 속도를 늦추는 것」에 가깝고 「잃은 것을 되찾는 것」과는 거리가 있습니다. 이 구분은 승인된 주사를 평가할 때뿐 아니라, 새로 나오는 후보의 발표 내용을 읽을 때도 같은 잣대로 쓸 수 있습니다.

치료를 받지 않기로 하거나 아직 고려할 단계가 아니라고 설명을 들었다면, 그다음에는 정기 검사로 위축의 위치와 넓이가 어떻게 바뀌는지 기록해 두는 일이 남습니다. 이 기록은 나중에 치료 시작을 다시 논의하거나 임상시험 참여를 생각할 때 내 눈의 진행 속도를 보여 주는 근거가 됩니다.

지금 연구 중인 길들 — 먹는 약·유전자·세포·기기

승인된 주사가 잦은 눈 속 주사라는 부담과 시력 개선의 한계를 안고 있기 때문에, 연구자들은 여러 방향에서 다른 길을 찾고 있습니다. 한 종설은 개발 중인 접근으로 먹는 약, 점안제, 삽입형 약물 전달, 피하 주사, 기기, 유전자 치료, 줄기세포 치료, 생체전자 이식을 꼽습니다.¹ 다른 종설은 보체 억제, 유전자 치료, 줄기세포 치료, 레이저, 수술 이식을 주요 접근으로 정리하고, 지도형 위축보다 더 이른 단계의 건성 황반변성을 치료하려는 연구도 진행 중이라고 적었습니다.²

이 접근들은 크게 세 갈래로 묶어 볼 수 있습니다. 첫째는 약을 전달하는 방식을 바꾸는 길입니다. 먹는 약, 점안제, 피하 주사는 눈 속 주사 횟수를 줄이거나 없애려는 시도이고, 삽입형 약물 전달은 눈 안에 작은 장치를 넣어 약이 천천히 나오게 해서 주사 간격을 늘리려는 방법입니다. 이 경우 효과의 경로는 기존과 비슷하더라도 환자의 부담을 줄이는 것이 주요 목표가 됩니다. 다만 먹는 약이나 점안제는 약이 망막까지 충분히 도달하는지, 몸의 다른 부위에 어떤 영향을 주는지를 따로 확인해야 합니다.

둘째는 병의 원인 경로를 더 오래, 더 근본적으로 막으려는 길입니다. 유전자 치료는 눈 속 세포가 스스로 특정 단백질을 만들어 내도록 유전 정보를 전달하는 방식으로, 한 번의 시술로 오래 효과를 내는 것을 목표로 합니다. 보체 경로나 산화 스트레스, 만성 염증을 겨냥한 다른 후보들도 여기에 속합니다. 오래 작용한다는 장점은 반대로 문제가 생겼을 때 되돌리기 어렵다는 뜻이기도 해서, 장기 안전성 확인이 특히 중요합니다.

셋째는 이미 사라진 세포나 기능을 대신하려는 길입니다. 줄기세포 치료와 수술 이식은 망막색소상피 같은 세포를 새로 만들어 망막 아래에 넣는 방식이고, 생체전자 이식은 빛을 전기 신호로 바꾸는 장치를 넣어 시세포의 역할 일부를 대신하려는 시도입니다. 앞의 두 갈래가 남은 세포를 지키는 쪽이라면, 이 갈래는 잃은 부분을 채우려는 쪽이라 기대도 크지만 확인해야 할 질문도 많습니다. 넣은 세포가 자리를 잡는지, 오래 살아남는지, 원하지 않는 방향으로 자라지 않는지, 실제로 시각 기능에 보탬이 되는지가 모두 따로 검증되어야 합니다.

레이저와 기기는 빛이나 물리적 자극으로 망막의 환경을 바꾸려는 시도입니다. 종설 요약은 이 접근들이 연구 중이라는 사실만 전하고, 각각이 어느 임상 단계에 있는지나 결과가 어땠는지는 숫자로 적지 않았습니다.^1,2 따라서 「여러 후보가 있다」는 것은 분야가 활발하다는 뜻이지, 그 후보들이 모두 곧 실제 진료에 쓰인다는 뜻은 아닙니다.

뉴스에서 새로운 후보 소식을 접했다면, 그 후보가 세 갈래 중 어디에 속하는지 먼저 생각해 보면 기사의 의미가 더 잘 보입니다. 주사 부담을 줄이려는 것인지, 진행을 더 강하게 막으려는 것인지, 잃은 기능을 되찾으려는 것인지에 따라 확인해야 할 결과도 다릅니다. 부담을 줄이는 후보라면 기존 치료와 비교해 효과가 비슷한지가, 기능 회복을 겨냥한 후보라면 시력이나 읽기 같은 실제 기능이 대조군과 비교해 달라졌는지가 핵심 질문이 됩니다.

더 이른 단계의 건성 황반변성을 겨냥한 연구가 있다는 점도 눈여겨볼 만합니다.² 이미 위축이 생긴 뒤보다 그 전에 개입할 수 있다면 잃는 시력이 적을 수 있다는 생각에서 출발한 연구들입니다. 다만 이른 단계의 환자는 병이 천천히 진행하기 때문에, 효과를 확인하려면 더 많은 사람을 더 오래 지켜봐야 한다는 어려움도 함께 따릅니다.

세포치료 첫 임상 6명 — +21.67글자를 읽는 법

세포치료 분야에서는 사람에게 처음 시행한 임상시험의 첫 결과가 발표되었습니다.³ 1/2a상 성격의 이 시험은 건성 황반변성 환자를 대상으로, 성인의 망막색소상피 줄기세포에서 만든 세포를 망막 아래에 넣었습니다. 발표된 것은 저용량 1군의 결과로, 6명이 세포 5만 개를 주입받았습니다. 대조군, 즉 세포를 넣지 않고 같은 기간 지켜본 비교 집단은 없었습니다.

이 단계에서 가장 먼저 확인하려던 것은 안전성입니다. 연구진은 심한 염증, 종양, 제품과 관련된 심각한 이상반응이 없었다고 보고했습니다.³ 줄기세포에서 만든 세포를 넣는 치료에서는 세포가 엉뚱하게 자라 종양이 되거나, 몸이 넣은 세포를 외부 물질로 보고 강한 염증을 일으킬 가능성이 큰 걱정거리입니다. 저용량 6명에게서 이런 문제가 보고되지 않았다는 것은 다음 단계로 넘어갈 근거가 되며, 실제로 이 결과를 바탕으로 중간 용량 단계로 진행했습니다.³

뉴스 제목에 자주 오르는 숫자는 시력 변화입니다. 시력이 나쁜 3명은 12개월에 평균 +21.67글자, 시력이 덜 나쁜 3명은 6개월에 평균 +3.0글자 변화를 보였습니다.³ 여기서 「글자」는 시력검사표에서 읽을 수 있는 글자 수를 뜻합니다. 임상시험에서는 한 줄에 여러 글자가 있는 표준 시력표를 쓰고, 읽은 글자 수의 변화로 시력 변화를 나타냅니다. +21.67글자는 시력표에서 여러 줄을 더 읽게 된 정도에 해당하는 큰 숫자처럼 보입니다.

그러나 이 숫자를 읽을 때는 몇 가지를 함께 놓아야 합니다. 첫째, 평균을 낸 사람이 3명입니다. 3명의 평균은 한 사람의 큰 변화가 전체 숫자를 크게 끌어올릴 수 있어, 같은 치료를 받은 다른 사람에게 비슷한 변화가 나타날지 짐작하기 어렵습니다. 둘째, 대조군이 없습니다. 세포를 넣지 않은 비슷한 환자들이 같은 기간 어떻게 변했는지 모르기 때문에, 이 변화가 세포 때문인지 다른 요인 때문인지 구별할 수 없습니다.

셋째, 두 집단의 시점이 다릅니다. 시력이 나쁜 3명은 12개월, 덜 나쁜 3명은 6개월에 잰 값이라 두 숫자를 나란히 놓고 어느 쪽이 더 효과를 봤다고 말할 수 없습니다. 넷째, 시작 시력이 낮은 사람은 숫자상 올라갈 여지가 크고, 반복 검사에서 시력표를 읽는 데 익숙해지는 효과나 측정할 때마다 생기는 자연스러운 흔들림도 작은 집단에서는 크게 드러날 수 있습니다. 이런 이유로 이 결과는 「시력이 회복된다」가 아니라 「저용량에서 심각한 안전 문제 없이 시력 변화 신호가 관찰되었다」 정도로 읽는 것이 숫자가 말하는 범위에 맞습니다.

이 연구가 가치 있는 것은 사람에게 처음 넣어 본 단계에서 큰 안전 문제가 보고되지 않았고, 다음 단계로 넘어갈 근거를 얻었다는 데 있습니다. 앞으로 중간 용량과 그 이후 단계에서 더 많은 사람, 더 긴 관찰, 비교 집단이 더해져야 실제 효과를 말할 수 있게 됩니다.

황반변성 진료 가능한 안과 찾기 임상 뉴스와 별개로, 지금 내 눈의 위축 위치와 진행 정도, 받을 수 있는 치료는 안과 검사로 확인할 수 있습니다.

임상 1상·2상·3상 — 뉴스의 「임상 결과 발표」「반려」가 뜻하는 것

새로운 치료가 진료실에 오기까지는 보통 실험실과 동물 연구를 거친 뒤 사람을 대상으로 한 임상시험을 여러 단계로 나누어 진행합니다. 단계마다 묻는 질문이 다르기 때문에, 같은 「좋은 결과」라도 어느 단계의 결과인지에 따라 의미가 크게 달라집니다.

1상은 사람에게 처음 넣어 보는 단계로, 주로 안전성과 적절한 용량을 확인합니다. 대상은 적고, 대조군이 없는 경우가 많습니다. 앞의 세포치료 연구처럼 낮은 용량부터 시작해 문제가 없으면 용량을 올리는 방식이 흔합니다. 2상은 효과의 신호가 있는지 살피는 단계입니다. 1상보다 대상이 늘고, 비교 집단을 두기도 하며, 다음 단계에서 쓸 용량과 지표를 고릅니다. 1상과 2상의 앞부분을 묶어 진행하는 경우도 있는데, 세포치료 연구의 「1/2a상」이 그런 예입니다.

3상은 많은 사람을 무작위로 나누어 새 치료와 비교 대상을 맞대어 보는 대규모 비교 단계입니다. 여기서 미리 정한 주요 지표에서 의미 있는 차이가 나타나고 안전성 문제가 감당할 만한 수준이어야 규제 기관에 승인을 신청할 수 있습니다. 승인 뒤에도 실제 진료에서 더 많은 사람에게 쓰이며 드물게 나타나는 문제나 장기 결과를 계속 지켜봅니다.

뉴스의 표현을 이 단계에 비추어 보면 의미가 분명해집니다. 「임상 결과 발표」는 어느 단계든 결과가 나왔다는 뜻일 뿐이므로, 몇 상이었는지, 몇 명이었는지, 주요 지표를 충족했는지를 찾아봐야 합니다. 「임상 승인」은 대개 규제 기관이 시험을 시작해도 좋다고 허가했다는 뜻이지 치료제로 승인되었다는 뜻이 아닙니다. 「임상 반려」나 「보완 요구」는 규제 기관이 제출된 계획이나 자료에 추가 확인이 필요하다고 판단했다는 뜻으로, 그 자체가 치료 후보가 실패했다는 뜻은 아니지만 일정이 늦어질 수 있다는 신호입니다.

「주요 지표 미충족」이라는 표현은 3상이나 2상에서 미리 정한 핵심 결과에서 비교 대상과 의미 있는 차이를 보이지 못했다는 뜻입니다. 이 경우 일부 하위 분석에서 좋은 결과가 있었다고 발표되기도 하지만, 미리 정한 질문에 답하지 못했다는 점이 더 무겁게 다뤄집니다. 환자 입장에서는 단계가 뒤로 갈수록, 대상이 많을수록, 비교 집단이 있을수록 결과를 더 믿을 만하게 볼 수 있습니다.

뉴스가 단계 정보를 아예 적지 않았다면, 기사에 나온 대상 수와 비교 집단 유무만으로도 대략의 위치를 짐작할 수 있습니다. 대상이 한 자릿수이고 비교 집단이 없다면 초기 단계일 가능성이 높고, 무작위 배정과 많은 대상이 언급된다면 뒤 단계에 가까운 시험일 수 있습니다.

임상 성공률 연구 — 초기 단계 후보가 승인까지 가는 길

초기 임상에서 좋은 신호가 나온 후보가 실제로 승인까지 갈 가능성은 얼마나 될까요. 이 질문에 답하려 한 연구가 있습니다. 연구진은 2000년 1월부터 2015년 10월까지의 임상시험 기록 406,038건, 화합물 21,143개를 모아 임상 성공률을 추정했습니다.⁴ 질환 종류, 임상 단계, 후원자별로 따로 계산했고, 그 결과가 기존에 널리 인용되던 수치와 다른 경우가 많았다고 보고했습니다.

다른 분야의 예로 항암제를 보면, 이 연구에서 추정한 성공률은 3.4%로 기존 연구의 5.1%와 달랐습니다.⁴ 이 숫자는 항암제 분야의 값이며, 황반변성이나 안과 분야의 성공률을 뜻하지 않습니다. 질환마다 병의 성격, 효과를 재는 방법, 시험의 규모가 달라 성공률도 다르게 나타나기 때문에, 한 분야의 숫자를 다른 분야에 그대로 옮겨 쓸 수 없습니다. 안과 분야의 성공률은 이 연구의 논문 요약에서 숫자로 확인되지 않습니다.

그럼에도 이 연구가 전하는 큰 흐름은 분명합니다. 사람을 대상으로 한 임상에 들어간 후보 가운데 실제 승인까지 가는 비율은 높지 않다는 것입니다. 1상에서 안전성을 확인하고, 2상에서 효과의 신호를 보고, 3상의 대규모 비교를 통과하는 각 관문에서 많은 후보가 멈춥니다. 효과가 기대만큼 크지 않거나, 예상하지 못한 안전 문제가 드러나거나, 지표 선택이 맞지 않았거나, 비용과 운영상의 이유로 개발이 중단되기도 합니다.

이 연구에서 눈여겨볼 또 하나의 결과는 환자 선별에 생체지표를 쓴 시험이 성공 확률이 더 높았다는 점입니다.⁴ 생체지표는 혈액 검사 수치, 유전자 특성, 영상 소견처럼 병의 상태나 치료 반응을 객관적으로 보여 주는 지표를 말합니다. 치료가 잘 들을 것 같은 환자를 생체지표로 골라 시험하면 효과를 더 분명히 확인할 수 있다는 뜻으로 읽을 수 있습니다.

이 결과는 앞에서 살펴본 「구조와 시력 사이의 거리」와도 연결됩니다. 지도형 위축 연구에서 위축 면적 같은 영상 지표는 변화를 객관적으로 재기 좋은 지표이지만, 그것이 실제 시력과 일관되게 연결되지 않는다는 한계가 있습니다.¹ 어떤 환자에게 어떤 지표로 효과를 확인하느냐가 시험의 성패와 실제 쓸모를 함께 좌우할 수 있다는 점에서, 분야의 연구자들이 지표 선택에 공을 들이는 이유를 이해할 수 있습니다.

정리하면 이 연구는 「초기 임상의 좋은 소식이 곧 치료제 출시로 이어지지는 않는다」는 사실을 숫자로 보여 줍니다. 그렇다고 초기 결과가 의미 없다는 뜻은 아닙니다. 모든 승인 치료도 처음에는 소수의 사람을 대상으로 한 초기 임상에서 출발했습니다. 다만 그 소식을 접했을 때 기대를 어느 정도로 가질지, 지금의 치료 계획을 바꿀 이유가 되는지를 판단하는 데 이 흐름을 참고할 수 있습니다.

이 흐름은 개인의 결정에도 시사점이 있습니다. 아직 초기 단계인 후보를 기다리며 지금 가능한 검사나 치료 상담을 미루기보다는, 현재의 선택지를 먼저 확인해 두고 새 소식은 그와 나란히 지켜보는 편이 현실적입니다.

이 연구들의 한계

이 글에서 소개한 네 편은 성격이 서로 다릅니다. 두 편은 종설, 한 편은 소규모 초기 임상, 한 편은 대규모 통계 분석입니다. 각각이 답할 수 있는 질문과 답하지 못하는 질문을 구별해 두면 숫자를 지나치게 크게도, 작게도 읽지 않을 수 있습니다.

종설 두 편은 여러 연구의 결과를 모아 정리한 글이라 분야 전체의 흐름을 보기에 좋습니다.^1,2 그러나 개별 시험의 대상 수, 추적 기간, 효과 크기 같은 세부 수치는 요약에 담기지 않았습니다. 승인된 주사가 위축 속도를 「작지만 유의하게」 늦췄다는 표현도 구체적인 크기를 알려 주지는 않습니다. 또 종설은 어떤 연구를 포함하고 어떻게 해석할지에 저자의 판단이 들어가며, 분야가 빠르게 바뀌는 만큼 발표 시점 이후의 변화는 반영되지 않습니다. 승인 현황도 미국을 기준으로 정리된 것이어서 국내 상황과는 다를 수 있습니다.

세포치료 첫 임상은 사람에게 처음 시행했다는 점에서 의미가 크지만, 한계도 분명합니다.³ 발표된 것은 저용량 1군 6명의 결과이고, 대조군이 없으며, 시력 변화는 3명씩 나뉜 평균입니다. 관찰 기간도 12개월과 6개월로 짧아, 넣은 세포가 몇 년 뒤까지 유지되는지나 늦게 나타날 수 있는 문제는 아직 알 수 없습니다. 대상자가 어떤 기준으로 선정되었는지, 위축의 위치와 크기가 어땠는지도 결과에 영향을 줄 수 있지만, 요약만으로는 이런 세부 정보를 충분히 알기 어렵습니다. 심각한 이상반응이 없었다는 결과도 6명이라는 작은 규모에서 관찰된 것이므로, 드물게 생기는 문제는 더 많은 사람을 대상으로 해야 드러날 수 있습니다.

임상 성공률 연구는 매우 많은 시험 기록을 다뤘지만, 분석 기간이 2000년 1월부터 2015년 10월까지여서 그 이후의 변화, 예를 들어 새로운 치료 방식이나 규제 환경의 변화는 담기지 않았습니다.⁴ 또 질환별로 계산한 값이 요약에 모두 실리지 않아 안과 분야의 성공률은 숫자로 알 수 없습니다. 기록 자료를 모아 추정한 값이므로 자료의 누락이나 분류 방식에 따라 숫자가 달라질 수 있다는 점도, 이 연구가 기존 수치와 다른 결과를 낸 이유와 함께 생각할 부분입니다.

네 편을 함께 읽을 때의 한계도 있습니다. 연구마다 대상, 시점, 설계가 달라 숫자를 서로 비교할 수 없습니다. 세포치료 임상의 시력 변화와 승인된 주사의 효과를 나란히 놓고 어느 쪽이 낫다고 말할 수 없고, 항암제 성공률을 황반변성 후보의 가능성으로 옮겨 읽을 수도 없습니다. 국내에서 진행 중인 임상들은 이 네 편에 포함되지 않았기 때문에, 특정 소식의 의미는 해당 시험의 단계와 설계를 따로 확인해야 판단할 수 있습니다.

무엇보다 이 연구들은 집단에 대한 정보입니다. 내 눈의 위축이 어디에 있고, 얼마나 빨리 넓어지고 있으며, 다른 쪽 눈은 어떤 상태인지는 연구가 알려 주지 못합니다. 같은 치료라도 사람마다 이득과 부담의 균형이 다르기 때문에, 연구는 질문을 만드는 자료로 쓰고 결정은 내 검사 결과를 바탕으로 담당 의사와 함께 내리는 것이 현실적인 방법입니다.

상담에서 물어볼 것 — 임상시험 참여를 생각한다면

임상 뉴스를 보고 궁금한 점이 생겼다면, 진료 시간에 짧게라도 물어볼 수 있도록 질문을 미리 적어 가는 것이 도움이 됩니다. 아래 질문은 지금 받을 수 있는 치료를 확인하는 질문과, 임상시험 참여를 생각할 때 확인할 질문으로 나누었습니다. 모든 질문을 한 번에 다 할 필요는 없고, 지금 가장 궁금한 것부터 골라 물어볼 수 있습니다.

지금 내 눈과 치료에 대해

• 제 눈은 건성 황반변성 중 어느 단계이고, 지도형 위축이 있다면 황반 중심과 얼마나 가까운가요?
• 지난 검사와 비교해 위축 부위가 넓어졌는지, 어떤 검사로 확인했는지 설명해 주실 수 있나요?
• 국내에서 지금 받을 수 있는 지도형 위축 치료가 있는지, 있다면 제 눈에 고려할 만한지 알 수 있을까요?
• 그 치료를 시작한다면 기대할 수 있는 이득과 주사 간격, 감염·염증 같은 위험, 비용 부담은 어느 정도인가요?
• 다른 쪽 눈의 상태는 어떻고, 습성으로 바뀌는 신호가 있는지 어떻게 지켜보면 될까요?

임상시험 참여를 생각한다면

• 제 상태로 참여를 고려할 수 있는 임상시험이 있는지, 있다면 어느 단계의 시험인가요?
• 그 시험은 무엇을 확인하려는 것이고, 비교 집단이 있는지, 제가 어느 쪽에 배정될지 알 수 있나요?
• 시험에 참여하면 방문 횟수와 검사, 관찰 기간은 어떻게 되고, 지금 받는 치료를 계속할 수 있나요?
• 예상되는 위험과 문제가 생겼을 때의 대처, 참여 중간에 그만둘 수 있는지 설명을 들을 수 있을까요?
• 광고에서 본 「줄기세포 시술」이 정식 임상시험인지, 비용을 받는 검증되지 않은 시술인지 어떻게 구별할 수 있나요?

정식 임상시험은 연구 계획과 참여자 보호 절차를 심의 기관에서 검토받고, 참여 전에 목적과 위험, 참여자의 권리를 문서로 설명하는 동의 과정을 거칩니다. 반대로 효과가 확인된 것처럼 홍보하며 비용을 받는 시술이라면 정식 임상과 다를 수 있으므로, 결정하기 전에 담당 안과 의사에게 먼저 보여 주고 의견을 들어 볼 수 있습니다. 가족이 함께 진료에 가면 설명을 같이 듣고 기록해 두기 쉽습니다.

질문에 대한 답을 들었다면 짧게라도 적어 두는 것이 좋습니다. 위축의 위치, 다음 검사 일정, 고려할 수 있는 치료의 방식과 주사 간격, 임상시험에 대해 들은 내용을 메모해 두면 다음 진료에서 변화를 비교하기 쉽습니다. 가족이 대신 질문을 정리해 가는 것도 좋은 방법입니다. 특히 시력이 떨어져 글을 읽기 어려운 분이라면, 가족이 메모를 맡아 진료 뒤 다시 읽어 드리면 설명을 놓치지 않을 수 있습니다.

정리와 체크리스트

지도형 위축은 오랫동안 치료 방법이 없던 병이었지만, 보체 억제 주사 두 가지가 미국에서 승인되며 치료가 시작된 분야가 되었습니다.^1,2 이 주사들은 위축이 넓어지는 속도를 작지만 유의하게 늦췄고, 동시에 그 구조 변화가 시력 개선으로 일관되게 이어지지는 않았습니다.¹ 먹는 약, 유전자, 세포, 기기 등 여러 후보가 연구 중이며, 세포치료는 사람에게 처음 넣어 본 6명의 저용량 단계에서 심각한 안전 문제 없이 다음 단계로 넘어갔습니다.³ 하지만 초기 단계 후보 가운데 승인까지 가는 비율은 높지 않다는 점도 함께 기억할 필요가 있습니다.⁴

새로운 뉴스를 볼 때는 몇 상의 결과인지, 몇 명이었는지, 비교 집단이 있었는지, 영상 지표인지 실제 시력인지를 먼저 찾아보면 기사의 무게를 가늠할 수 있습니다. 그리고 그 소식과 별개로, 내 눈에서 지금 무엇이 진행되고 있고 어떤 치료와 관찰이 가능한지는 정기 검진에서 확인할 수 있습니다.

• ☐ 내 진단이 건성인지 습성인지, 지도형 위축이 있는지 확인했습니다.
• ☐ 위축 부위가 황반 중심과 얼마나 가까운지, 지난번보다 넓어졌는지 설명을 들었습니다.
• ☐ 국내에서 지금 받을 수 있는 치료와 그 이득·부담을 물었습니다.
• ☐ 뉴스 속 임상의 단계, 대상 수, 비교 집단, 확인한 지표를 찾아보았습니다.
• ☐ 임상시험 참여를 생각한다면 담당 안과 의사와 먼저 상의했습니다.
• ☐ 비용을 받는 「줄기세포 시술」 광고는 결정 전에 의사에게 보여 주기로 했습니다.
• ☐ 곧은 선이 휘어 보이거나 중심이 비어 보일 때 바로 연락할 방법을 알아 두었습니다.
• ☐ 다음 정기 검진 날짜와 그때 확인할 검사를 기록해 두었습니다.

황반변성 진료 가능한 안과 찾기 임상 소식이 궁금할 때도, 먼저 내 눈의 현재 상태와 지금 받을 수 있는 치료를 안과에서 확인해 볼 수 있습니다.

체크리스트의 항목을 모두 한 번에 채울 필요는 없습니다. 한두 개라도 확인해 두면 다음 진료에서 나머지를 이어 물을 수 있습니다.

망막 질환 전반의 검사와 경과 관찰은 망막 질환 종합 안내에서 이어 볼 수 있습니다. 새 치료 소식은 앞으로도 계속 나올 것이고, 그중 일부는 실제 진료에 도착할 것입니다. 그때까지 정기 검진으로 내 눈의 기록을 쌓아 두면, 새로운 선택지가 생겼을 때 그것이 나에게 맞는지 판단하는 데 그 기록이 가장 직접적인 자료가 됩니다.

근거 자료

1. Leung HYE, Zhang J, Radke NV 등. 지도형 위축 치료의 현재와 개발 중인 접근에 관한 종설. Asia Pac J Ophthalmol (Phila) 2026;15(2):100305. PMID 41864469
2. Wheeler S, Mahmoudzadeh R, Randolph J. 지도형 위축 승인 치료와 연구 중인 접근에 관한 종설. Curr Opin Ophthalmol 2024;35(5):359-364. PMID 38869976
3. Rao RC, Arduini BL, Borden S 등. 건성 황반변성에서 성인 망막색소상피 줄기세포 유래 세포 이식의 사람 대상 첫 임상 저용량군 결과. Cell Stem Cell 2025;32(11):1659-1670.e4. PMID 40961946
4. Wong CH, Siah KW, Lo AW. 임상시험 기록을 이용한 질환·단계별 임상 성공률 추정. Biostatistics 2019;20(2):273-286. PMID 29394327